由于试验失败波及生物技术合作伙伴，诺华股价下跌

周二，诺华公司（纽约证券交易所股票代码：NVS）股票见证了该公司近年来历史上最大幅度的单日跌幅之一。

第三阶段 HARBOR 试验未达到主要终点

周二，该公司分享了评估 del-desiran 治疗 1 型强直性肌营养不良症 (DM1) 的全球 3 期 HARBOR 研究的数据。

该研究并未证明与安慰剂相比，视频手部张开时间（vHOT）（手部肌强直的一种新测量方法）的主要终点有统计学上的显着改善。

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肌强直是一种神经肌肉疾病，肌肉在自愿收缩或用力后无法立即放松。

HARBOR 的安全性调查结果与之前报告的数据基本一致。

诺华正在评估完整的 HARBOR 数据集，并将与卫生当局合作，以确定 del-desiran 最合适的开发路径。

Del-desiran 是诺华以 120 亿美元收购 Avidity Biosciences 后添加到神经肌肉产品线中的三种抗体寡核苷酸缀合物 (AOC) 疗法之一。

120 亿美元 Avidity 管道收购现状

诺华正在针对患有易发生外显子 44 跳跃 (DMD44) 突变的杜氏肌营养不良症患者开发 delpacibart zotadirsen (del-zota)。

该公司向 del-zota 申请加速批准，并获得 FDA 优先审查指定。

诺华公司计划根据最近的 1/2 期生物标志物阳性数据，与 FDA 会面，讨论 delpacibart braxlosiran (del-brax) 治疗面肩肱型肌营养不良症 (FSHD) 的后续步骤。

Pelacarsen 心血管试验失败

周五，诺华公司还分享了另一项令人失望的试验，该公司公布了一项心血管结果研究 pelacarsen 3 期 Lp(a)HORIZON 试验的数据。

与安慰剂相比，该研究没有达到降低心血管事件风险的主要终点，心血管事件是心血管死亡、非致命性心肌梗死、非致命性中风和需要住院的紧急冠状动脉血运重建的综合风险。

在该研究人群中，使用 pelacarsen 实现了较低的脂蛋白 (a) (Lp(a)) 水平，该研究人群正在接受指南指导的治疗，包括降脂和抗高血压治疗。

Lp(a) 升高是一种遗传性心血管危险因素，影响全球约五分之一的人，且尚无获批的靶向治疗。

连锁反应影响合作伙伴

更新后，Ionis Pharmaceuticals Inc.（纳斯达克股票代码：IONS）股价也下跌，因为诺华根据 2019 年许可和合作协议获得了 pelacarsen 的全球开发、制造和商业化权利。