一项针对高胆固醇的实验性一次性治疗显示出有希望的结果
核心要点
- 事实上，参与研究的人们能够在长达一年的时间里保持较低的低密度脂蛋白和甘油三酯水平，这意味着 CRISPR 能够编辑肝脏中足够的细胞（人体的大部分胆固醇和甘油三酯是在肝脏中产生的），从而使患者受益于降低脂质水平。
- 它还表明这些编辑过的细胞继续产生携带 AGNPTL3 中 CRISPR 编辑的新一代细胞。
- 接受最高剂量 CRISPR 治疗的人的 ANGPTL3 酶水平下降了近 80%，这导致 LDL 和甘油三酯下降了约 50%。
- ” CRISPR 疗法并没有引起明显的副作用，研究人员也没有预料到它会产生这种副作用，因为生来就有缺陷 ANGPTL3 基因的人似乎也不会患上严重的疾病。
来源 Time NextAdvisor作者 Alice Park发布于 2026/8/30
事实上，参与研究的人们能够在长达一年的时间里保持较低的低密度脂蛋白和甘油三酯水平，这意味着 CRISPR 能够编辑肝脏中足够的细胞（人体的大部分胆固醇和甘油三酯是在肝脏中产生的），从而使患者受益于降低脂质水平。它还表明这些编辑过的细胞继续产生携带 AGNPTL3 中 CRISPR 编辑的新一代细胞。接受最高剂量 CRISPR 治疗的人的 ANGPTL3 酶水平下降了近 80%，这导致 LDL 和甘油三酯下降了约 50%。克利夫兰诊所血压疾病中心联席主任、该研究的主要作者 Luke Laffin 博士说：“对于 CRISPR 来说，这是展示结果持久性的真正重大一步。”
CRISPR 疗法并没有引起明显的副作用，研究人员也没有预料到它会产生这种副作用，因为生来就有缺陷 ANGPTL3 基因的人似乎也不会患上严重的疾病。这意味着一次性疗法有可能取代目前高低密度脂蛋白和甘油三酯的治疗方法：每日服用他汀类药物。虽然药物有效，但许多人多年来都没有每天服用这些药物，这降低了药物的有效性。拉芬说：“我们可以考虑进一步的情况，让人们有选择。”例如，将来，如果某人有严重的心脏病或高胆固醇家族史，“这种疗法可能是他们的一种选择，我们现在就可以治疗他们，编辑他们的[肝细胞]，他们可以继续患有我们知道是安全的遗传缺陷，并将控制他们的胆固醇。”