#onetime

一项针对高胆固醇的实验性一次性治疗显示出有希望的结果

事实上，参与研究的人们能够在长达一年的时间里保持较低的低密度脂蛋白和甘油三酯水平，这意味着 CRISPR 能够编辑肝脏中足够的细胞（人体的大部分胆固醇和甘油三酯是在肝脏中产生的），从而使患者受益于降低脂质水平。它还表明这些编辑过的细胞继续产生携带 AGNPTL3 中 CRISPR 编辑的新一代细胞。接受最高剂量 CRISPR 治疗的人的 ANGPTL3 酶水平下降了近 80%，这导致 LDL 和甘油三酯下降了约 50%。” CRISPR 疗法并没有引起明显的副作用，研究人员也没有预料到它会产生这种副作用，因为生来就有缺陷 ANGPTL3 基因的人似乎也不会患上严重的疾病。